診療と新薬 2025；62（10）：657-665

ラコサミド錠100 mg「サワイ」の健康成人における生物学的同等性試験

大塚由絵 1），灘井亮 2），佐々木啓徳 2），大西明弘 3）

1）久留米大学医学部附属病院，2）沢井製薬株式会社　開発部，3）東京慈恵会医科大学　臨床検査医学

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（10）：657-665

ジェネリック医薬品のラコサミド錠100 mg「サワイ」と先発医薬品であるビムパットⓇ錠100mgとの生物学的同等性を検証するため，日本人健康成人男性を対象に2剤2期のクロスオーバー法による生物学的同等性試験を行った。
治験薬投与後72時間までの血漿中ラコサミド濃度を測定し，有効成分の血漿中濃度－時間曲線下面積（AUCt）と最高血漿中濃度（Cmax）を指標として，両製剤のバイオアベイラビリティを比較した。その結果，両製剤のAUCtとCmaxの対数値の平均値の差の90％信頼区間は，生物学的同等性の判定基準を満たした。
本治験において認められた有害事象は，軽度で回復が確認されており，被験者の安全性に問題はなかった。
以上の結果より，ラコサミド錠100 mg「サワイ」は，ビムパットⓇ錠100 mgとの生物学的同等性が確認された。

キーワード：ラコサミド，ジェネリック医薬品，生物学的同等性試験，血漿中濃度，日本人健康成人男性

診療と新薬 2025；62（10）：657-665

ラコサミド錠100 mg「サワイ」の健康成人における生物学的同等性試験

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診療と新薬 2025；62（10）：667-675

ラコサミドDS10％「サワイ」の健康成人における生物学的同等性試験

大塚由絵 1），灘井亮 2），佐々木啓徳 2），大西明弘 3）

1）久留米大学医学部附属病院，2）沢井製薬株式会社　開発部，3）東京慈恵会医科大学　臨床検査医学

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（10）：667-675

ジェネリック医薬品のラコサミドDS10％「サワイ」と先発医薬品であるビムパットⓇドライシロップ10％との生物学的同等性を検証するため，日本人健康成人男性を対象に2剤2期のクロスオーバー法による生物学的同等性試験を行った。
治験薬投与後72時間までの血漿中ラコサミド濃度を測定し，有効成分の血漿中濃度－時間曲線下面積（AUCt）と最高血漿中濃度（Cmax）を指標として，両製剤のバイオアベイラビリティを比較した。その結果，両製剤のAUCtとCmaxの対数値の平均値の差の90％信頼区間は，生物学的同等性の判定基準を満たした。
本治験において認められた有害事象は，すべて軽度で回復が確認されており，被験者の安全性に問題はなかった。
以上の結果より，ラコサミドDS10％「サワイ」は，ビムパットⓇドライシロップ10％との生物学的同等性が確認された。

キーワード：ラコサミド，ジェネリック医薬品，生物学的同等性試験，血漿中濃度，日本人健康成人男性

診療と新薬 2025；62（10）：667-675

ラコサミドDS10％「サワイ」の健康成人における生物学的同等性試験

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診療と新薬 2025；62（10）：677-688

全身型重症筋無力症の症状変動とQOLへの影響：患者報告アウトカムを用いた前向き観察研究のデザインと患者背景

鵜沢顕之 1），淺野帝太 2），佐賀洋介 2），堀尾浩史 2），高野智子 2），能登真一 3）

1）千葉大学大学院医学研究院 脳神経内科学，2）Johnson & Johnson メディカルアフェアーズ本部，3）新潟医療福祉大学 医療経済・QOL研究センター

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（10）：677-688

Symptom Fluctuation and Associated Impact on Quality of Life in Generalized Myasthenia Gravis in Japan: Study Design of a Prospective Observational Study Using Electronic Patient-Reported Outcomes

Akiyuki UZAWA 1）， Teita ASANO 2）， Saga YOSUKE 2）， Hiroshi HORIO 2），Tomoko TAKANO 2）， Shinichi NOTO 3）

1）Department of Neurology, Graduate School of Medicine, Chiba University，2）Medical Affairs Division, Johnson & Johnson，3）Department of Rehabilitation, Niigata University of Health and Welfare, Niigata

目的：全身型重症筋無力症（gMG）患者では，症状に日内・日差変動が生じることが生活の質（QOL）や就労に影響する一因となっている。しかしながら，臨床現場の評価のみでは患者の症状変動の把握は難しい。症状変動を経時的に追跡する手段として，スマートフォンを用いた電子的患者報告アウトカム（ePRO）の収集が有用である可能性がある。本研究は，gMG患者を対象に頻回にePROを収集することで症状の変動とQOLの関連を明らかにすることを目的とする。今回は，本研究の研究デザインと初期登録時の患者背景について報告する。
方法：本研究は，本邦在住で速効性治療（FT）を受けている成人gMG 患者を対象とした前向き観察研究（jRCT1050250104）である。募集期間は2025年9月から10月まで，観察期間は120日とした。スクリーニング対象症例はウェブアンケートを通じて自身の状況を報告した。電子的同意取得後，参加者のスマートフォン上のウェブアプリを介してePROを収集する。主要評価項目は週次で取得するMG-ADLの時点間変化で，2点以上の悪化を臨床的に意義のある悪化イベントと定義する。副次評価はPatient Acceptable Symptom State（PASS）およびWork Productivity and Activity Impairment-General Health（WPAI-GH），MG-QOL 15r，Fatigue Severity Scale（FSS），Hospital Anxiety and Depression Scale（HADS）で，HADS以外はいずれも週次で測定する。
現時点までの知見：2025年9月17日時点でスクリーニング・登録は進行中であり，15例の患者がスクリーニングされ，そのうち7例が登録された。登録された7例全例がなんらかの就労就学への影響を経験しており，研究参加時点において，パートタイム・非常勤が4例（57.1％）と就労形態の多くを占めている上，フルタイム・正社員として就労できている患者はいなかった。さらに，自身の症状を医師によく理解してもらえていると感じている患者は1例（14.3％）に留まっており，医師と治療目標について十分共有していると感じている患者はいなかった。
考察：FT治療中のgMG患者に対するePRO収集は，日本の実臨床で有益である可能性が示唆された。特に，FT間の症状コントロールの不安定さを患者視点で可視化しつつ，QOLや就労への影響を併せて把握し得ると考えられた。症例の蓄積と解析の追加により，治療間隔や介入方針の最適化に資する知見が得られることが期待される。

キーワード：全身型重症筋無力症（gMG），健康関連の生活の質（HRQoL），就労，電子的患者報告アウトカム（ePRO），MG-ADL

診療と新薬 2025；62（10）：677-688

全身型重症筋無力症の症状変動とQOLへの影響：患者報告アウトカムを用いた前向き観察研究のデザインと患者背景

鵜沢顕之 1），淺野帝太 2），佐賀洋介 2），堀尾浩史 2），高野智子 2），能登真一 3）

1）千葉大学大学院医学研究院 脳神経内科学，2）Johnson & Johnson メディカルアフェアーズ本部，3）新潟医療福祉大学 医療経済・QOL研究センター

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（10）：677-688

Symptom Fluctuation and Associated Impact on Quality of Life in Generalized Myasthenia Gravis in Japan: Study Design of a Prospective Observational Study Using Electronic Patient-Reported Outcomes

Akiyuki UZAWA 1）， Teita ASANO 2）， Saga YOSUKE 2）， Hiroshi HORIO 2），Tomoko TAKANO 2）， Shinichi NOTO 3）

1）Department of Neurology, Graduate School of Medicine, Chiba University，2）Medical Affairs Division, Johnson & Johnson，3）Department of Rehabilitation, Niigata University of Health and Welfare, Niigata

Purpose: Generalized Myasthenia Gravis (gMG) features intra- and inter-day symptom fluctuations. These instabilities often occur between outpatient visits and can impair quality of life (QOL) and work productivity, yet they are difficult to capture in routine clinical care. Smartphone-based electronic Patient-Reported Outcomes (ePRO) may enable high-frequency symptom monitoring outside hospital care. We aimed to evaluate the association between symptom fluctuations and QOL in-patients with gMG using out of-hospital ePRO recordings in Japan. This profile study reports the design of a prospective, observational study and describes early findings.
Methods: This is a descriptive analysis of the prospective observational study of adults with gMG receiving maintenance fast-acting treatment (FT) in routine outpatient care (jRCT1050250104). Patients are recruited via patient organizations (September-October in 2025), provide electronic consent, and complete a 120-day observation using a smartphone web application. Patients eligible for screening self-reported their status through a web-based questionnaire. Weekly ePROs include Mgactivities of daily living (ADL) as the primary outcome, with clinically meaningful deterioration defined as a ≥2-point increase between time points; patient acceptable symptom state (PASS), fatigue severity scale (FSS), MG-QOL 15r, work productivity and activity impairment-general health (WPAI-GH), and hospital anxiety and depression scale (HADS) are collected as secondary outcomes.
Findings to date: As of September 17th, 2025, screening and enrollment were ongoing; 15 patients had been screened, and 7 had been enrolled. All seven enrolled patients (100.0%) reported some impact on their ability to work or study. At the time of study enrollment, part-time or non-regular employment was most common (4 out of 7, 57.1%), and no patients were employed full-time as regular employees. Furthermore, only one patient (14.3%) felt that their physicians had a good understanding of their symptoms, and none felt that treatment goals were sufficiently shared with their physicians.
Discussion: Weekly ePRO collection for patients with gMG undergoing FT could be useful in Japanese clinical practice. This approach can visualize instability of symptoms between FT cycles from the patient perspective while concurrently capturing impacts on QOL and work. Continued accrual and prespecified analyses are expected to inform reconsideration of current treatment strategy for symptom control between FT from the patient perspective.

Key words: Generalized Myasthenia Gravis (gMG), Health-Related Quality of Life (HRQoL), work productivity, Smartphone-based electronic Patient-Reported Outcomes (ePRO), MG-activities of daily living (ADL)

診療と新薬 2025；62（10）：677-688

全身型重症筋無力症の症状変動とQOLへの影響：患者報告アウトカムを用いた前向き観察研究のデザインと患者背景

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（10）：677-688

Symptom Fluctuation and Associated Impact on Quality of Life in Generalized Myasthenia Gravis in Japan: Study Design of a Prospective Observational Study Using Electronic Patient-Reported Outcomes

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診療と新薬 2025；62（10）：689-700

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対するビルトラルセンの実臨床下での安全性：特定使用成績調査の中間集計報告

早瀬善仁 1），堀内沙莉 1），河野朱莉 2），髙垣和孝 1）

1）日本新薬株式会社　信頼性保証統括部　臨床調査部，2）日本新薬株式会社　研究開発本部 研開企画統括部 メディカルプランニング部

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（10）：689-700

Safety of Viltolarsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy in Clinical Practice: Interim Analysis of Post-marketing Surveillance in Japan

Yoshinori HAYASE 1），Sari HORIUCHI 1），Akari KAWANO 2），Kazutaka TAKAGAKI 1）

1）PMS Clinical Research Dept., Regulatory Affairs, Pharmacovigilance and Quality Assurance Div., Nippon Shinyaku Co., Ltd.，2）Medical Planning Dept., R&D Planning and Administration Div., Nippon Shinyaku Co., Ltd.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対してビルトラルセンを実臨床下で長期投与した際の安全性を評価する目的で，特定使用成績調査を実施した。調査方法は全例調査方式で行い，その中間集計を実施するとともに，医薬品リスク管理計画書の安全性検討事項に該当する副作用の発現状況，安全性に影響を与え得る要因について検討した。本中間集計の安全性解析対象症例は95例であり，投与開始時の平均年齢は14.7歳であった。このうち副作用発現割合（例数）は56.84％（54例）であり，主な副作用はβ-NアセチルDグルコサミニダーゼ増加，尿中β2ミクログロブリン増加，腎石灰沈着症，尿中ブドウ糖陽性，尿中蛋白陽性，シスタチンC増加，脳性ナトリウム利尿ペプチド増加であった。本中間集計において，臨床管理上問題となる新たな安全性に関する懸念は認められなかった。

キーワード：デュシェンヌ型筋ジストロフィー，エクソン・スキップ療法，ビルトラルセン，特定使用成績調査，安全性

診療と新薬 2025；62（10）：689-700

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対するビルトラルセンの実臨床下での安全性：特定使用成績調査の中間集計報告

早瀬善仁 1），堀内沙莉 1），河野朱莉 2），髙垣和孝 1）

1）日本新薬株式会社　信頼性保証統括部　臨床調査部，2）日本新薬株式会社　研究開発本部 研開企画統括部 メディカルプランニング部

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（10）：689-700

Safety of Viltolarsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy in Clinical Practice: Interim Analysis of Post-marketing Surveillance in Japan

Yoshinori HAYASE 1），Sari HORIUCHI 1），Akari KAWANO 2），Kazutaka TAKAGAKI 1）

1）PMS Clinical Research Dept., Regulatory Affairs, Pharmacovigilance and Quality Assurance Div., Nippon Shinyaku Co., Ltd.，2）Medical Planning Dept., R&D Planning and Administration Div., Nippon Shinyaku Co., Ltd.

The safety of long-term administration of viltolarsen in patients with Duchenne muscular dystrophy was investigated under real-world clinical conditions. We conducted post-marketing surveillance in Japan, and examined the incidence of drug-related adverse reactions corresponding to the safety specifications, as well as factors that could affect safety. The interim safety analysis included 95 patients, with an average age of 14.7 years. The overall proportion (number of patients) experiencing drug-related adverse reactions was 56.84％(54). The main drug-related adverse reactions were Beta-N-acetyl-D-glucosaminidase increased, Beta 2 microglobulin urine increased, Nephrocalcinosis, Glucose urine present, Protein urine present, Cystatin C increased, and Brain natriuretic peptide increased. No new safety concerns were identified in this interim analysis that would pose problems for the clinical management of viltolarsen.

Key words: Duchenne muscular dystrophy, exon skipping therapy, viltolarsen, post-marketing surveillance, safety

診療と新薬 2025；62（10）：689-700

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対するビルトラルセンの実臨床下での安全性：特定使用成績調査の中間集計報告

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（10）：689-700

Safety of Viltolarsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy in Clinical Practice: Interim Analysis of Post-marketing Surveillance in Japan

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