診療と新薬 2025；62（11）：737-746

高中性脂肪血症患者におけるペマフィブラートXR錠の有効性と安全性の検討（第2報）：脂肪肝合併例におけるサブグループ解析

宮本康弘

みやもと内科クリニック

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（11）：737-746

目的：脂肪肝を伴う高TG血症患者におけるペマフィブラートXR錠の有効性と安全性を検討することを目的に後ろ向き解析を行った。
対象：当院に通院中でペマフィブラート錠からペマフィブラートXR錠へ処方変更を行った高TG血症患者201例のうち，脂肪肝合併高TG血症患者163例，さらに2型糖尿病を伴う脂肪肝合併高TG血症患者92例を対象にペマフィブラートXR錠への切り替え前後の血清脂質，肝機能検査値，血清クレアチニン，HbA1cの変化を随時採血にて検討した。
結果：脂肪肝合併高TG血症患者163例の患者背景は，平均年齢：55.5 ±11.8歳，性別（男性：107例，女性：56例），糖尿病合併92例（56.4％），スタチン併用102例（62.6％），0.2 mg/日継続例74例（45.4％），0.4 mg/日継続例78例（47.9％），0.4 mg/ 日増量例11例（6.7％）であった。ペマフィブラート錠からペマフィブラートXR錠への切り替え後の平均投与日数は120.4±36.5日であった。ペマフィブラートXR錠への切り替えによりTGの有意な低下が認められた（114.8±44.5 mg/dLから104.6 ± 31.9 mg/dL，変化量：－10.2 ± 38.3 mg/dL，p＜0.001）。HDL-CやTC，non-HDL-C，LDL-Cに対する影響は認められなかったが，AST（p＜0.001），ALT（p＜0.001），γ-GTP（p＜0.05）の有意な低下および血清クレアチニン（p＜0.001），HbA1c（p＜0.01）の有意な低下が認められた。用量別の解析では0.4 mg継続例で有意なTG低下が認められた（129.5 ± 40.5 mg/dLから117.4 ± 30.2 mg/dL，変化量：－12.2 ±38.9 mg/dL，p＜0.01）。さらに，2型糖尿病を伴う脂肪肝合併高TG血症患者においてもペマフィブラートXR錠への切り替えによりTG（p＜0.001），AST（p＜0.001），ALT（p＜0.001），血清クレアチニン（p＜0.001），HbA1c（p＜0.001）の有意な低下が認められた。
結論：脂肪肝合併高TG血症においてペマフィブラート錠からペマフィブラートXR錠への切り替えによる有効性と安全性が確認された。また，よりリスクの高い2型糖尿病を伴う脂肪肝合併高TG血症においても同様に有効性と安全性を確認することができた。特に，0.4 mg/日継続例ではより強力なTG低下が認められたことから，動脈硬化の発症や進展リスクの高い脂肪肝や2型糖尿病を伴う高TG血症において，ペマフィブラートXR錠0.4 mg投与は厳格なTG管理における治療選択肢の一つとなると考えられた。

キーワード：中性脂肪，ペマフィブラート，XR錠，肝機能検査値，随時採血，0.4 mg/日，脂肪肝

診療と新薬 2025；62（11）：737-746

高中性脂肪血症患者におけるペマフィブラートXR錠の有効性と安全性の検討（第2報）：脂肪肝合併例におけるサブグループ解析

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診療と新薬 2025；62（11）：747-763

焦点発作を有する16歳以上の日本人てんかん被験者に対するブリーバラセタム併用療法の安全性および有効性：多施設共同非盲検第3相長期継続試験の中間解析

藤本礼尚 1）2），佐野智信 3），相馬忠明 4），渡邊潤 5），Weiwei SUN 6），井上有史 7）

1）獨協医科大学病院 脳神経外科 てんかん機能的脳神経外科分野，2）聖隷浜松病院 てんかん・機能神経センター，3）ユーシービージャパン株式会社 開発本部 臨床開発部，4）ユーシービージャパン株式会社 開発本部 クリニカルプロジェクトマネジメント部，5）ユーシービージャパン株式会社 メディカルアフェアーズ本部てんかんメディカルアフェアーズ部，6）UCB Pharma，7）国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（11）：747-763

Safety and Efficacy of Adjunctive Brivaracetam in Japanese Patients Aged 16 Years and Older with Focal-Onset Seizures: Interim Analysis of a Multicenter, Open-label, Phase 3 Long-term Extension Study

Ayataka FUJIMOTO 1）2），Tomonobu SANO 3），Tadaaki SOMA 4），Jun WATANABE 5），Weiwei SUN 6），Yushi INOUE 7）

1）Division of Epilepsy and Functional Neurosurgery, Department of Neurosurgery, Dokkyo Medical University，2）Seirei Hamamatsu General Hospital，3）Clinical Development, Global Clinical Development, UCB Japan Co., Ltd. ，4）Clinical Project Management, Global Clinical Science & Operations, UCB Japan Co., Ltd.，5）Medical Affairs Epilepsy, Medical Affairs, UCB Japan Co., Ltd., Tokyo, Japan，6）UCB Pharma，7）NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders

目的：焦点発作を有する16歳以上の日本人被験者を対象に，ブリーバラセタム（BRV）を投与した際の長期的な安全性，忍容性および有効性の維持について評価する。
方法：日本人および中国人被験者を対象に実施しているBRV 50～200 mg/日の非盲検第3相長期継続試験であるEP0085（NCT03250377，以下，本試験）の中間解析および事後解析から，日本人サブグループの12カ月および24カ月継続被験者におけるBRVの安全性，忍容性および有効性の維持を評価した。
結果：データカットオフ（2023年6月1日）時点で，132 例の日本人被験者が登録され，36例（27.3％）が試験を中止し，96例（72.7％）が治療を継続中である。全体で101例が12カ月の投与を完了し，63例が24カ月の投与を完了した。被験者の平均年齢は37.9歳で，74例（56.1％）が女性であった。てんかんの平均罹病期間は17.1年であった。BRVの総曝露期間は300.4人年，BRVの1日平均投与量は147.6 mgであり，平均最頻投与量は156.8 mg/日であった。
BRVの用量は徐々に増加し，12カ月目の中央値は200 mg/日に達した。日本人被験者の122例（92.4％）に1件以上のBRV投与後に発現した有害事象（TEAE）が認められた。BRVと関連ありと判断されたTEAE（副作用）は40例（30.3％）に認められ，2％以上の被験者に発現した副作用の内訳は，傾眠19例（14.4％），浮動性めまい6例（4.5％），易刺激性5例（3.8％），歩行障害4例（3.0％），食欲減退4例（3.0％），頭痛3例（2.3％）および悪心3例（2.3％）であった。重篤なTEAEは23例（17.4％）で報告され，そのうち2例以上の被験者に認められたTEAEの内訳は，脳手術3例（2.3％）および自殺企図2例（1.5％）であり，その他に2例以上に認められた重篤なTEAEはなかった。重篤な副作用は3例（2.3％）に5件認められ，内訳は嘔吐，浮動性めまいおよび頭痛が1例（同一被験者）に，脳梗塞および胆嚢ポリープが各1例に各1件認められた。BRVの投与中止に至ったTEAE の発現は6 例（4.5％）に認められ，そのうち2例以上にみられたTEAEは，傾眠および易刺激性が各2例（1.5％）であった。重症度が高度のTEAEは7例（5.3％）に9件認められた。内訳はコロナウイルス感染，てんかん重積状態，誤嚥性肺炎，腰椎骨折，脳手術，脳梗塞，細菌性胃腸炎，コントロール不良の糖尿病および自殺企図が各1例（0.8％）であった。血液学的検査，血液生化学検査値，尿検査値，バイタルサインおよび12誘導心電図のベースラインからの変化に臨床的に重要と考えられる異常値の発現割合は低く，臨床的に重要と考えられる異常値が5％超の被験者に認められた項目は少なかった。評価期間全体において，全体集団，12カ月および24カ月継続集団の28日あたりの焦点発作回数のベースラインからの減少率の中央値はそれぞれ26.5％，34.8％，38.9％であり，50％レスポンスレートの中央値は36.4％，40.0％，38.1％であった。Kaplan-Meier 推定による12，24，36，48，60カ月時点でのBRV推定継続率は，それぞれ85％，77％，69％，66％，62％であった。日本人サブグループにおいて，評価期間全体で焦点発作およびすべての発作型が消失した被験者はそれぞれ5.3％であった。BRVを6カ月以上継続投与された被験者のうち，12.3％が6カ月以上焦点発作を認めず，11.5％がすべての発作型を認めなかった。12カ月以上および24カ月以上継続投与された被験者でも，11.1％が発作消失を維持していた。
結論：本試験の日本人サブグループの結果から，焦点発作を有する日本人被験者に対するBRVの長期投与は良好な安全性，忍容性および有効性を示し，12カ月および24カ月にわたって効果が維持されることが確認された。さらに，BRVを以前に投与された主にアジア系以外の被験者と比較しても，日本人に特有の新たな安全性上の懸念は認められなかった。

キーワード：抗てんかん発作薬，日本人，焦点発作，長期安全性，ブリーバラセタム

診療と新薬 2025；62（11）：747-763

焦点発作を有する16歳以上の日本人てんかん被験者に対するブリーバラセタム併用療法の安全性および有効性：多施設共同非盲検第3相長期継続試験の中間解析

藤本礼尚 1）2），佐野智信 3），相馬忠明 4），渡邊潤 5），Weiwei SUN 6），井上有史 7）

1）獨協医科大学病院 脳神経外科 てんかん機能的脳神経外科分野，2）聖隷浜松病院 てんかん・機能神経センター，3）ユーシービージャパン株式会社 開発本部 臨床開発部，4）ユーシービージャパン株式会社 開発本部 クリニカルプロジェクトマネジメント部，5）ユーシービージャパン株式会社 メディカルアフェアーズ本部てんかんメディカルアフェアーズ部，6）UCB Pharma，7）国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（11）：747-763

Safety and Efficacy of Adjunctive Brivaracetam in Japanese Patients Aged 16 Years and Older with Focal-Onset Seizures: Interim Analysis of a Multicenter, Open-label, Phase 3 Long-term Extension Study

Ayataka FUJIMOTO 1）2），Tomonobu SANO 3），Tadaaki SOMA 4），Jun WATANABE 5），Weiwei SUN 6），Yushi INOUE 7）

1）Division of Epilepsy and Functional Neurosurgery, Department of Neurosurgery, Dokkyo Medical University，2）Seirei Hamamatsu General Hospital，3）Clinical Development, Global Clinical Development, UCB Japan Co., Ltd. ，4）Clinical Project Management, Global Clinical Science & Operations, UCB Japan Co., Ltd.，5）Medical Affairs Epilepsy, Medical Affairs, UCB Japan Co., Ltd., Tokyo, Japan，6）UCB Pharma，7）NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders

Introduction: This trial evaluated long-term safety, tolerability, and maintenance of efficacy of adjunctive brivaracetam (BRV) in Japanese patients aged ≥ 16 years with focal-onset seizures.
Methods: Interim analysis and post-hoc analysis were performed using Japanese subgroup data from EP0085 (NCT03250377), an open-label long-term follow-up trial of adjunctive BRV 50‒200 mg/day conducted in Japanese and Chinese patients, to assess safety, tolerability, and maintenance of efficacy in 12- and 24-month completers.
Results: At the data cut-off (June 1, 2023), 132 Japanese patients were enrolled; 96 (72.7%) remained on treatment, and 36 (27.3%) had discontinued. A total of 101 patients completed 12 months of BRV, and 63 completed 24 months. Mean patient age was 37.9 years, with 74 (56.1%) being female. Mean epilepsy duration was 17.1 years. Total BRV exposure amounted to 300.4 patient-years, and the mean daily and median modal doses were 147.6 mg and 156.8 mg/day, respectively; dosing gradually increased and reached a median of 200 mg/day by Month 12. Treatment-emergent adverse events (TEAEs) occurred in 122 patients (92.4%), and drugrelated TEAEs were reported in 40 (30.3%). TEAEs affecting ≥ 2% of patients included somnolence (14.4%), dizziness (4.5%), irritability (3.8%), ataxia (3.0%), decreased appetite (3.0%), headache (2.3%), and nausea (2.3%). Serious TEAEs occurred in 23 patients (17.4%), with those affecting ≥ 2 patients being brain surgery (2.3%) and suicide attempt (1.5%). Serious drug-related TEAEs were seen in three patients (2.3%): one patient who experienced vomiting, dizziness, and headache, one who had cerebral infarction, and one who had a gallbladder polyp. A total of 6 patients (4.5%) discontinued due to TEAEs; among these, somnolence and irritability led to discontinuation in two patients each (1.5% each). Severe TEAEs were reported in seven patients (5.3%), encompassing nine events: coronavirus infection, status epilepticus, aspiration pneumonia, lumbar vertebral fracture, brain surgery, cerebral infarction, bacterial gastroenteritis, uncontrolled diabetes, and suicide attempt (each 0.8%). Clinically significant deviations from baseline values in hematology, biochemistry, urinalysis, vital signs, and ECG were infrequent, with most individual findings having an incidence of less than 5%. For the overall evaluation period, 12- and 24-month completers, median reductions in focal seizure frequency per 28 days from baseline were 26.5%, 34.8%, and 38.9%, respectively; median 50% responder rates were 36.4%, 40.0%, and 38.1%. Kaplan‒Meier‒estimated BRV retention rates at 12, 24, 36, 48, and 60 months were 85%, 77%, 69%, 66%, and 62%, respectively. During the evaluation period, 5.3% of patients achieved freedom from focal seizures and all seizure types. Among those treated ≥ 6 months, 12.3% were seizure-free for focal seizures and 11.5% seizure-free for all seizure types; similar seizure freedom was maintained in patients treated ≥ 12 and ≥ 24 months (11.1%).
Conclusion: In this Japanese subgroup of EP0085, an open-label long-term adjunctive BRV treatment demonstrated favorable safety, tolerability, and sustained efficacy in patients with focal seizures, with effects maintained at 12 and 24 months. No new safety concerns unique to Japanese patients were identified compared to mainly non-Asian populations previously treated with BRV.

Key words: Anti-seizure medication; Brivaracetam; Efficacy; Focal-onset seizures; Japanese; Long-term; Safety; Tolerability

診療と新薬 2025；62（11）：747-763

焦点発作を有する16歳以上の日本人てんかん被験者に対するブリーバラセタム併用療法の安全性および有効性：多施設共同非盲検第3相長期継続試験の中間解析

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（11）：747-763

Safety and Efficacy of Adjunctive Brivaracetam in Japanese Patients Aged 16 Years and Older with Focal-Onset Seizures: Interim Analysis of a Multicenter, Open-label, Phase 3 Long-term Extension Study

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診療と新薬 2025；62（11）：765-775

日本人成人てんかん患者におけるブリーバラセタム併用療法後の有害事象の経時的変化：二重盲検，無作為化，プラセボ対照第3相試験の事後解析

臼井直敬 1），渡邊潤 2），Weiwei SUN 3），井上有史 1）

1）国立病院機構　静岡てんかん・神経医療センター，2）ユーシービージャパン株式会社 メディカルアフェアーズ本部 てんかんメディカルアフェアーズ部，3）UCB Pharma

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（11）：765-775

Time Course of Treatment-Emergent Adverse Events Following Adjunctive Brivaracetam Treatment in Japanese Adults with Epilepsy: A Post Hoc Analysis of a Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Phase 3 Trial

Naotaka USUI 1），Jun WATANABE 2），Weiwei SUN 3），Yushi INOUE 1）

1）NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders，2）Medical Affairs Epilepsy, Medical Affairs, UCB Japan Co., Ltd. ，3）UCB Pharma

目的：コントロール不良の焦点発作を有するアジア人の成人てんかん患者を対象に実施したブリーバラセタム（BRV）併用療法の臨床試験の結果より，日本人部分集団における有害事象の経時的変化を事後解析により検討する。
方法：本解析は，成人アジア人（16～80歳）を対象にBRV 50 mg/ 日および200 mg/ 日の有効性および安全性を評価した多施設共同の二重盲検プラセボ対照第3相試験（EP0083/NCT03083665）の結果に基づいて実施した。本試験は，8週間の観察期間の後，被験者をプラセボ群，BRV 50 mg/ 日群，BRV 200 mg/ 日群に1:1:1の比率で無作為に割り付け，12週間の治療期間へと移行するデザインであった。12週間の評価期間中に認められた治験薬投与後に発現した有害事象（Treatment-emergent adverse event；TEAE），治験薬と関連ありと判断された有害事象（drug-related TEAE；副作用），ならびに最も多く観察された副作用である傾眠および浮動性めまいについて，発現率と有病率を週別に評価した。
結果：治験薬を1回以上投与された日本人被験者は97例であり（BRV 50 mg/ 日群：31例，BRV 200 mg/ 日群：32例，プラセボ群：34例），評価期間中1件以上のTEAEが発現した例数は，各20例（64.5％），26例（81.3％），18例（52.9％）であり，副作用は，各8例（25.8％），19例（59.4％），5例（14.7％）で認められた。TEAE，副作用ともに，プラセボ群およびBRV50 mg/ 日群と比較して，BRV 200 mg/ 日群で発現率が高い傾向にあった。しかし，BRV 200mg/ 日群を含め，ほとんどのTEAEおよび副作用は軽度であり，TEAEによる中止はプラセボ群およびBRV 200 mg/日群の各1例であった。TEAEおよび副作用の発現率は，第1週が最も高く，第2週以降減少した。TEAEおよび副作用の有病率は，いずれの治療群も評価期間を通じて一定であり，大きな変動は認められなかった。BRV 治療両群での傾眠および浮動性めまいの副作用も，投与初期に発現し，傾眠は第4週以降の発現は認められず，浮動性めまいが発現したのはすべて第1週であった。
結論：本事後解析の結果，BRV投与第1週はTEAEや副作用（傾眠および浮動性めまいを含む）の発現率が最も高く，その後は減少することが示唆された。また，BRV 200 mg/ 日群ではBRV 50 mg/ 日群およびプラセボ群でより副作用の発現頻度が高かったが，ほとんどが軽度であり，投与中止に至るTEAEは少なかった。以上より，日本人患者においてもBRVは良好な忍容性プロファイルを有することが確認された。

キーワード：傾眠，事後解析，浮動性めまい，ブリーバラセタム，有害事象

診療と新薬 2025；62（11）：765-775

日本人成人てんかん患者におけるブリーバラセタム併用療法後の有害事象の経時的変化：二重盲検，無作為化，プラセボ対照第3相試験の事後解析

臼井直敬 1），渡邊潤 2），Weiwei SUN 3），井上有史 1）

1）国立病院機構　静岡てんかん・神経医療センター，2）ユーシービージャパン株式会社 メディカルアフェアーズ本部 てんかんメディカルアフェアーズ部，3）UCB Pharma

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（11）：765-775

Time Course of Treatment-Emergent Adverse Events Following Adjunctive Brivaracetam Treatment in Japanese Adults with Epilepsy: A Post Hoc Analysis of a Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Phase 3 Trial

Naotaka USUI 1），Jun WATANABE 2），Weiwei SUN 3），Yushi INOUE 1）

1）NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders，2）Medical Affairs Epilepsy, Medical Affairs, UCB Japan Co., Ltd. ，3）UCB Pharma

Objectives: A post hoc analysis was conducted to assess the time course of treatment-emergent adverse events in the Japanese subpopulation based on the results of a clinical trial of adjunctive brivaracetam (BRV) treatment in adult Asian patients with uncontrolled focal seizures.
Methods: This analysis was based on the results of a multicenter, double-blind, placebo-controlled Phase 3 trial (EP0083/NCT03083665) evaluating the efficacy and safety of BRV at doses of 50 mg/day and 200 mg/day in patients aged 16 to 80 years. Following an 8-week baseline period, participants were randomized 1:1:1 to placebo, BRV 50 mg/day, or BRV 200 mg/day and entered a 12-week treatment period. During the 12-week evaluation period, treatment-emergent adverse events (TEAEs), drug-related TEAEs, and drug-related somnolence and dizziness (which were the most common drug-related TEAEs) were assessed on a weekly basis in terms of incidence and prevalence.
Results: A total of 97 Japanese patients received at least one dose of the study drug (BRV 50 mg/day group: 31 patients; BRV 200 mg/day group: 32 patients; placebo group: 34 patients). The number of patients who experienced at least one TEAE during the evaluation period was 20 (64.5%), 26 (81.3%), and 18 (52.9%) in the BRV 50 mg/day, BRV 200 mg/day, and placebo groups, respectively. Drugrelated TEAEs were observed in 8 (25.8%), 19 (59.4%), and 5 (14.7%) patients, respectively. The incidence of TEAEs and drug-related TEAEs tended to be higher in the BRV 200 mg/day group compared to the placebo and BRV 50 mg/day groups. However, the majority of TEAEs and drugrelated TEAEs were mild, and TEAEs leading to discontinuation occurred in only one patient each in the placebo and BRV 200 mg/day groups. The incidence of TEAEs and drug-related TEAEs was highest in week 1 and declined thereafter. The prevalence of TEAEs and drug-related TEAEs remained stable throughout the evaluation period across all treatment groups, with no substantial fluctuations. Drug-related somnolence and dizziness in both BRV treatment groups appeared early in the treatment phase. The onset of somnolence was no longer observed after week 4, while dizziness only occurred within the first week of treatment.
Conclusions: The results suggested that the incidences of TEAEs and drug-related TEAEs including somnolence and dizziness were highest in the first week of BRV administration, declining thereafter. Although the incidence of drug-related TEAEs was higher in the BRV 200 mg/day group compared to the BRV 50 mg/day and placebo groups, most events were mild, and TEAEs leading to discontinuation were infrequent. These findings confirm that BRV exhibits a favorable tolerability profile in Japanese patients.

Key words：adverse event, brivaracetam, dizziness, post hoc analysis, somnolence

診療と新薬 2025；62（11）：765-775

日本人成人てんかん患者におけるブリーバラセタム併用療法後の有害事象の経時的変化：二重盲検，無作為化，プラセボ対照第3相試験の事後解析

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（11）：765-775

Time Course of Treatment-Emergent Adverse Events Following Adjunctive Brivaracetam Treatment in Japanese Adults with Epilepsy: A Post Hoc Analysis of a Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Phase 3 Trial

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診療と新薬 2025；62（11）：777-783

Medical Data Vision（MDV）保険者データベースを用いた小児期発症重症筋無力症（jMG）における治療状況の解析

石垣景子 1），堀尾浩二 2），北村嵩英 2），佐賀洋介 2）

1）東京女子医科大学　小児科，2）ジョンソンエンドジョンソン　メディカルアフェアーズ本部

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2025；62（11）：777-783

目的：18歳未満に発症した小児期発症重症筋無力症（juvenile myasthenia gravis: jMG）患者の診療状況および治療状況の要約を目的とした。
方法：本研究ではメディカル・データ・ビジョン株式会社が提供するレセプトデータを使用した。データ抽出期間を2008年4月1日から2024年11月30日とし，jMG患者を対象に確定診断日から最長1年間を追跡期間としてデータの集計を行った。また，思春期前（0～9歳）の患者と思春期後（10～17歳）の患者それぞれを対象とした部分集団解析を実施した。
結果：全体コホートには315人の患者が組み入れられ，追跡期間の平均は330.4日であった。思春期前に確定診断された患者は163人，思春期後は152人で，女性の比率は各部分集団で60.7％，63.2％であった。初回の確定診断時点では，全身型の比率は思春期前で76.7％，思春期後で89.5％であった。
追跡期間中に抗体検査を実施した割合は思春期前・思春期後ともに9割程度，胸部CTおよびMRIの実施割合は思春期前で約3割，思春期後で約4割であった。エドロホニウム（テンシロン）試験の実施割合は思春期前で50.9％，思春期後で38.2％，反復刺激試験の実施割合は思春期前・思春期後ともに4割で，単一筋線維筋電図検査を実施した患者の記録はなかった。
治療状況について，全体コホートで追跡期間中に使用した患者の割合が最も高い内服薬抗コリンエステラーゼ薬（69.8％）で，次いで経口ステロイド（64.1％），免疫抑制薬（32.4％）であった。補体阻害薬エクリズマブは思春期後の患者1人でのみ使用された。胸腺摘除の実施は3.5％であった。免疫グロブリン静注療法（IVIg），血漿交換療法（PE），ステロイドパルス療法による治療（非経口速効性治療）は追跡期間中に全体コホートの18.4％で行われ，思春期前（12.9％）と比べ思春期後（24.3％）の方が使用した患者の割合が高かった。追跡期間中に使用した患者の割合が全体コホートで最も高い非経口速効性治療はIVIg（12.7％），次にステロイドパルス療法（9.2％），最も少ない非経口速効性治療はPE（3.2％）であった。また，ステロイドパルス療法またはPEを使用した思春期前の部分集団の患者は少数であった。
結論：jMG患者では抗コリンエステラーゼ薬だけでなく経口ステロイドや免疫抑制薬による治療が行われ，IVIgなどの非経口速効性治療も実施されていることが確認された。

キーワード：小児期発症重症筋無力症，juvenile myasthenia gravis，medical data vision（MDV），データベース研究

診療と新薬 2025；62（11）：777-783

Medical Data Vision（MDV）保険者データベースを用いた小児期発症重症筋無力症（jMG）における治療状況の解析

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